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突破性的癌症治疗带来了希望和挑战

发表于 2017-11-15

8月份由食品药物管理局批准的第一个癌症基因治疗将改变儿童和青年人特定种类癌症的治疗方法。它具有变革性,因为它使用患者自身的免疫细胞来攻击癌细胞。希望是这是许多其他药物能够利用病人的免疫系统的第一个。

然而,这种称为Kymriah(tisagenlecleucel)的疗法以及类似的疗法为决策者提出了难题。第一作者卡伦·马斯克(Karen Maschke)说:“安全,访问和成本 - 如果每个人都能从中受益,我们必须弄清楚所有这一切。

Maschke,Michael Gusmano和Hastings Center总裁Mildred Solomon描述了这一突破,评估了挑战,并在10月份的“ 健康事务”杂志上提出了建议。

这种新疗法是由诺华公司开发的,用于治疗复发性或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病(ALL)的儿童和年轻成人。被称为嵌合抗原受体(CAR)T细胞治疗,它通过基因工程改造患者的T细胞,免疫系统中的白细胞。然后将改变的T细胞注入患者体内以攻击癌细胞。

安全

诺华公司的临床试验发现,63名患者中的52名在接受一次性输注三个月后缓解。然而,该疗法还有76%的患者经历了威胁生命的神经学和其他副作用,并且增加了患者发展继发性癌症的风险。

作者指出,由于CAR T细胞癌症治疗在获得FDA批准前继续在临床试验中进行测试,“FDA和机构审查委员会(IRBs)对人体受试者的研究必须仔细审查[风险收益概况]以确定研究治疗的潜在益处是否证明允许癌症患者参加研究。“

他们还建议IRB确保所有同意书都明确说明了不良反应的可能性,并且FDA对患者经历的不良事件进行许可后监测。该机构正在要求诺华公司对Kymriah的安全性和有效性进行上市后研究。“但是,在唐纳德·特朗普(Donald Trump)总统的管理下,FDA是否会从突破性治疗产品中撤销许可批准,这些产品的临床使用是否会对病人无效或有害,”他们写道。

访问

作者们担心,许多可以从治疗中获益的患者将无法获得,至少暂时不会。这是因为高度专业化的技能需要基因重组患者的T细胞,灌输,治疗严重的副作用是短缺的。Kymriah将在仅有16个州的认证治疗中心提供,除了四个外,只有一个治疗点。他们写道:“拥有训练有素的临床工作人员治疗重病患者的网站较少,对于确保复杂治疗的高质量交付往往是最佳选择,但至少起初将面临严重的接入挑战。

成本

文章解释说:“即使可用性有限的问题能够得到解决,治疗成本仍然会引发重要的正义问题。” Kymriah一次性输注需花费47.5万美元,而FDA的批准疗法并不能保证保险公司能承保。

作者写道:“如果CAR T细胞疗法证明与其他最近的突破性治疗一样安全有效,那么效益将是巨大的,并且需求量会很高。然而,与其他最近有益但价格高的药物一样,CAR T细胞治疗可能导致更高的医疗保健成本,获取途径非常有限,并且在获得和健康结果方面更加不平等。没有破坏美国人的医疗体系或袖珍手册,伦理和明智的政策制定需要赶上科学。“

免疫治疗

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