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儿童学习障碍可能与癌症药物无法预防

发表于 2017-08-10

根据密西根大学医学院研究人员进行的一项新研究,发表在“细胞”杂志上,最初制定用于阻止癌症生长的药物可能会阻止异常脑细胞生长在儿童大脑中,这可能会减少学习障碍的风险。

这个新的证据使研究人员想知道抗肿瘤药物是否可能在关键发育阶段保护患有神经纤维瘤病1及其他学习障碍的小孩脑。

神经纤维瘤病1(NF1)存在于每3,000名儿童中1例。这种疾病导致肿瘤在整个儿童身体上生长,有时会导致异常大的头部以及其他健康问题。受NF1影响的孩子很难写作,解决数学问题,阅读和行为。

如果NF1存在,皮肤上的棕色斑点就会出现,医生经常会误认为是胎记。对健康大脑功能的影响是与NF1相关的最严重的问题,通常在棕色斑点出现后很快出现。作者指出,NF1对脑功能的实际影响仍然是未知的,不管对于在患者生命的后期弹出的肿瘤进行了多项研究。

对于他们的新研究,密歇根大学医学院的研究人员分析了神经干细胞。这些是可以转化成不同类型的神经组织的主细胞。

他们发现,具有2拷贝的导致NF1的突变的小鼠具有产生更多神经细胞的神经干细胞,称为神经胶质,并且不产生足够的神经元,这对于脑和身体彼此通信是重要的。

这些小鼠用称为PD0325901的药物进行治疗,PD0325901是用于治疗晚期癌症的试验的实验药物。这种药物靶向MEK / ERK通路细胞的作用,这是MEK抑制剂药物的一部分。

科学家们发现,与出生时接受药物的NF1突变的小鼠之间存在很大差异 - 这些小鼠形成正常的脑发育。另一方面,当他们第一次出生时似乎不是“正常”的老鼠,但是在几天之内他们正在发展异常,这是显而易见的。他们弯腰弯腰,“scr y”。

分子医学与遗传学系和细胞与发育生物学系研究领域的副研究员兼副教授袁竺博士指出,并非所有被诊断为NF1的儿童都将受益于然而,这种特异性药物,其他MEK抑制剂正在被制造为抗癌。

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他说:

“重要的是,我们已经表明,通过在生命早期的这个简短的窗口中进行治疗,当发育中的大脑中的神经干细胞仍然有时间”决定“什么样的细胞成为时,我们可以产生持久的效果神经发育”。

实验没有涉及科学家分析小鼠的行为,学习情况,以及他们发展NF1常见的良性脑肿瘤的机会。

朱镕基说,药物工作的最佳途径是在良性肿瘤的第一个迹象或延迟发育的时候进行治疗,并且在幼儿或婴儿被诊断患有NF1之后。

大约50%的NF1病例是由于遗传因素,父母已经将突变传给他们的后代。另外一半的NF1病例由于未知的原因在子宫内发育。

这种疾病的每一例都不同。有一个孩子,有NF1的父母,症状非常轻微,同时他们的兄弟姐妹也在苦苦挣扎。

NF1的另一种形式是发生“双击”时。这些人在其细胞中有2拷贝的突变基因。如果一个人有这两个副本,他们往往会患有严重的学习症状,并且通常会有较大的胼larger体,身体的一部分连接在脑中的两半,并且是许多神经胶质细胞的所在地,小鼠的细胞有很多。

最近的研究结果使得科学家们希望能够使用这些信息来帮助那些有遗传问题的个体与NF1类似,并影响到与RAS相同的细胞信号通路。这些类型的遗传病称为“RASopathies”或神经心脏面部皮肤(NCFC)综合征,包括Leguis综合征,Leopard综合征,Noonan综合征和Costello综合征。它们与NF1类似,因为它们面向面部,头部,循环系统和大脑。

NF1的基因在20世纪80年代由U-M医学院教授弗朗西斯·柯林斯博士博士发现,由于他的发现,NF1的儿童可以有效诊断并进行相应的治疗。

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由克里斯汀·科尼(Christine Kearney)撰写

pd-1科学家将细胞的DNA历史与胚胎起源相结合

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