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临床前研究显示了对罕见骨病的有前景的治疗

发表于 2017-11-21

Sanford Burnham Prebys医学发现研究所(SBP)的研究人员进行了一项临床前研究,证明palovarotene抑制多发性遗传性外生骨疣(MHE)模型中骨肿瘤(骨软骨瘤)的形成。该研究发表在“骨与矿物质研究杂志”上,这是迈向有效的药物治疗MHE的重要一步,MHE是一种罕见的遗传疾病,影响全世界约5万人。

MHE(也称为多发性骨软骨瘤或MO)是一种遗传性遗传疾病,其中由软骨覆盖的多个良性骨肿瘤在骨生长的活跃区域生长。这种情况是由两个基因突变引起的:EXT1和EXT2。具有这些突变的个体会在儿童期和青春期期间经常反复发作疼痛,使人虚弱的肿瘤。手术和疼痛管理是MHE患者目前唯一的治疗选择。

SBP教授Yu Yamaguchi博士说:“我们的研究表明palovarotene是一种显着的骨软骨瘤抑制剂,在我们的MHE小鼠模型中,我们能够减少超过90%的骨肿瘤,这与我们在同一鼠标模型中测试的以前的药物相比有显着的改善。“

“特别有希望的是,palovarotene已经在人体中进行了毒性和副作用的测试,并且已被证明具有良好的耐受性,”Yamaguchi说。“这意味着可以缩短MHE临床获得药物的时间。”

Clementia Pharmaceuticals授权罗氏制药公司生产的palovarotene,该公司以前曾研究该化合物作为慢性肺病的一种可能的治疗方法,并在800多名健康志愿者和患者中评估其安全性。Clementia Pharmaceuticals计划在2018年为MHE患者启动一项2/3期临床试验。

MHE研究基金会副主席萨拉•齐格勒(Sarah Ziegler)表示:“这是我们第一次看到明确的途径,可以改善MHE患者及其家属的生活。多年来,与医学专家和山口博士等科学家合作,实现了我们多年来一直为之奋斗的目标,这一突破来自于我们期待已久的第一个治疗MHE的药物临床试验。

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