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更有效地测试新基因疗法的疗效

发表于 2018-01-29

慢性肉芽肿疾病是免疫系统的遗传性疾病。由于基因缺陷,受影响患者的吞噬细胞不能杀死摄入的细菌和真菌; 导致危及生命的感染和过度的炎症反应,具有严重的不良后果。通过移植来自健康供体骨髓的造血干细胞可以治愈该疾病。在没有相匹配的干细胞捐献者可用的地方,基因治疗可以在全世界几个地方进行。基因治疗临床应用于患者之前,必须在实验室对人类细胞进行治疗效果的确定; 蜂窝模型对于这一步非常重要。


由于“基因剪刀”而开发出更好的细胞模型


最近,由UZH教授和苏黎世大学儿童医院免疫学联合主管Janine Reichenbach领导的一个研究小组开发了一种新的细胞模型,可以更有效地测试新基因疗法的功效。儿科医生和免疫学家解释说:“我们使用Crispr / Cas9技术改变人类细胞系,使血细胞显示典型的慢性肉芽肿性疾病的遗传变化。这样,修饰的细胞在基因和功能上反映疾病。到目前为止,科学家们不得不依靠患者的皮肤细胞,他们已经重新编程为实验室的干细胞。这种方法很费力,需要大量的时间和金钱。“有了我们新的测试系统,这个过程更快,更便宜,


大约十年前,Janine Reichenbach团队发起了世界范围内第一个临床上成功的基因疗法治疗慢性肉芽肿病儿童的疗法 - 当时由UZH的名誉教授Reinhard Seger领导。其原理是从患者的骨髓中分离造血干细胞,将病变基因的健康副本转移到实验室的这些细胞中,并将基因校正的细胞注入患者的血液中。纠正后的血液干细胞找到回到骨髓的地方,在那里它们能够植入并产生健康的免疫细胞。


新“基因轮”使基因治疗更安全


为了将基因的健康拷贝转移到病变细胞中,迄今为止,修饰的人造病毒已经被用作纠正基因的转运载体。尽管治愈了原发疾病,但由于欧洲研究中一些患者的恶性癌细胞的发展,使用第一代病毒基因矫正系统的基因疗法已经过时。Janine Reichenbach的团队目前正在与一个新的改进的“基因渡轮”合作。“今天,我们处理了所谓的慢病毒自我灭活基因治疗系统,这些系统效率很高,而且最重要的是,它们的工作更安全。苏黎世大学儿童医院是欧洲三个能够在国际I / II期临床I / II期研究中使用这种新基因疗法的中心之一,用于治疗慢性肉芽肿病(EU-FP7程序NET4CGD)患者。


基因治疗的未来:精确修复缺陷基因


对于赖因巴赫的团队来说,这种新的“基因渡轮”只是一个中间步骤。将来,基因缺陷将不再通过使用病毒'基因渡轮'添加一个功能基因来处理,而是通过使用基因组编辑精确修复。Crispr / Cas9也是关键。但是,这个“精准基因手术”已经准备好用于临床,还需要五到六年的时间。Janine Reichenbach显得乐观。“在苏黎世大学医学院的框架内,我们拥有现场的技术,科学和医学知识,可以更快地开发针对严重遗传疾病患者的新疗法,并使UZH成为国际优秀基因和细胞疗法的国际能力中心。未来。”

免疫治疗

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