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代谢性肝病的基因治疗在猪中显示出前景

发表于 2018-01-29

由于供体器官短缺,梅奥诊所正在探索对肝衰竭患者的治疗策略。研究人员正在测试一种新的方法来纠正代谢紊乱,而不需要整个器官移植。他们的发现出现在科学转化医学。


这项医学研究的研究对患有遗传性酪氨酸血症1型(HT1)的猪进行基因治疗,这是一种由酶缺乏引起的代谢紊乱。这种疾病的常见治疗方法是药物治疗,但对许多患者无效,使用该药的长期安全性是未知的。


Mayo外科研究员Raymond Hickey博士说:“肝移植是治疗以进行性肝病为特征的HT1的唯一治愈选择。“使用这种新方法治疗HT1和其他代谢疾病将使患者避免肝移植,挽救更多的生命。”


通过基因治疗,将修正后的肝细胞移植到患病肝脏,导致酶的产生。“这种治疗方法是利用患者自身细胞的一种新型细胞移植方式,因此它不需要免疫抑制药物,从而避免了这些药物的副作用,”肝脏的医学博士Scott Nyberg说。移植在Mayo诊所的外科医生。这种疗法导致了HT1猪的改善和肝功能衰竭的预防。核成像的使用使得研究人员能够通过非侵入性成像过程来监测修正细胞的扩张。


Hickey博士说:“患有先天性肝脏代谢失调的小儿患者将从这种治疗中获益最多。“超过五分之一的小儿肝脏移植是代谢性疾病的结果。”


该研究还检验了慢病毒载体在治疗肝脏疾病中的细胞传递的用途,这是一种传统上用于治疗血液疾病的工具。

免疫治疗

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