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回首2018年我国共批准了48种新药,以抗癌药和孤儿药居多

发表于 2019-01-10

2018年,美国FDA批准了59个新分子实体上市,打破了沉寂多年的历史纪录;在中国,国家药监局(NMPA)也前所未有地批准了48个全新药物上市。这48个新药中,38个来自进口,10个是国产新药。

值得一提的是,这10个国产药物中,有9个是全球首次批准的新分子——在数量上首次超越了EMA(欧洲药品管理局)和PMDA(日本药品和医疗器械局)。

从适应证来看,2018年国家药监局批准的新药以抗癌药、抗病毒药和孤儿药居多。

抗肿瘤药(抗癌药)

肿瘤是危及生命的重大疾病,我国每年新发病例近400万人,死亡230万人。抗肿瘤药有着巨大的临床需求。

基于笔者的统计,2018年国家药监局批准的48个新药中,18个是抗肿瘤药,涉及的适应证有:

多发性骨髓瘤(MM)、非小细胞肺癌(NSCLC)、宫颈癌、卵巢癌、乳腺癌、黑色素瘤、肝癌、直肠癌、前列腺癌、白血病和淋巴瘤等。

另外多个产品还与肿瘤适应证相关,比如帕洛诺司琼获批用于治疗化疗引起的呕吐,拉布立海获批用于治疗儿童白血病和控制淋巴瘤患者的尿酸水平等。这些产品的上市,将大大丰富我国癌症治疗选择,在很大程度上改变“以化疗为主流”的治疗现状。

在18个抗肿瘤药中,有13个为进口新药。其中,有的产品因为疗效的巨大优势在短短几年内就发展成了重磅“炸弹”(上市5年内销售额超过10亿美元),比如辉瑞的哌柏西利、百时美施贵宝的纳武利尤单抗(Nivolumab,Opdivo)和默沙东的帕博利珠单抗(Pembrolizumab,Keytruda)。

有的产品虽然销售额上达不到重磅“炸弹”级别,但在疗效上有革命性的进步,如间变性淋巴瘤激酶(ALK)抑制剂阿来替尼,可以大幅延长ALK阳性NSCLC患者的无进展生存期(PFS),中位PFS相比化疗延长一倍以上(16.6月vs 8.1月);聚ADP核糖聚合酶(PARP)抑制剂奥拉帕利,可以大幅延长BRCA突变卵巢癌患者的无进展生存期(19.1月vs 5.5月)。

除延长生存期外,患者的获益还包括生活质量大幅改善,很多肿瘤患者在靶向药物的控制下,精神状态甚至与常人无异。

孤儿药

又称为罕见药,用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高,很少有制药企业关注其治疗药物的研发,因此这些药被形象地称为“孤儿药”。

近年来,孤儿药成为国际创新药市场增长的巨大动力。但相比欧美发达国家和地区,我国孤儿药的可及性还比较低,很多罕见病患者没有得到有效治疗。

2018年获得国家药监局批准的很多药物,在相同的适应证下被美国FDA界定为孤儿药,包括治疗ALK阳性的非小细胞肺癌用药阿来替尼与塞瑞替尼,治疗黑色素瘤用药帕博利珠单抗(Pembrolizumab,Keytruda),治疗非霍奇金淋巴瘤用药普乐沙福,白血病化疗药苯达莫司汀,治疗多发性硬化症药物特立氟胺,血友病药物科跃奇(重组凝血因子Ⅷ)与艾美赛珠单抗,治疗高尿酸症的药物拉布立海,治疗肺动脉高压症的药物司来帕格,阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)与非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)药物依库珠单抗等,这些药物的上市将大大提高我国罕见病治疗水平。

国产新药

2018年,国家药监局批准了9个自主创新药,包括恒瑞的吡咯替尼与硫培非格司亭,正大天晴的安罗替尼,和记黄埔的呋喹替尼,君实生物的特瑞普利单抗,信达生物的信迪利单抗,歌礼药业的达诺瑞韦,前沿生物的艾博韦泰,以及杰华生物的重组细胞基因因子衍生蛋白等。

这些产品的上市,一方面说明我国鼓励和引导创新政策取得了巨大成效;另一方面也表明,我国创新能力和水平还亟待提高,因为这些产品仍然以“Me-Too”类创新药为主,而且重复布局较为严重。数据显示,目前我国处在开发阶段的PD-1抗体多达40个。

除了9个自主创新药,国家药监局首次批准的国产新药还有罗沙司他,这是一个“First-in-class”药物。

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