×
出国看病|海外就医|试管婴儿|香港HPV疫苗|香港体检预约【维港健康官网】

Xospata(Gilteritinib)即将上市,这会为急性髓细胞白血病患者带来希望吗?

发表于 2018-12-07

美国食品和药物管理局于2018年11月28日批准了Xospata(Gilteritinib)药片,用于治疗FLT3突变的复发或难治性急性髓系白血病(AML)成人患者。FDA还批准了一种用于辅助诊断的扩大适应症,与Xospata一起使用。

Xospata(Gilteritinib)药片

“大约25%到30%的AML患者FLT3基因会发生突变。这些突变与一种特别具有侵略性的疾病形式有关,而且复发的风险更高,”FDA的肿瘤学中心主任Richard Pazdur医学博士说“Xospata便是以这种基因为靶点,是首个获准单独用于治疗FLT3突变AML患者的药物,通常这种类患者复发或对初始治疗没有太大的反应。”

AML是一种进展迅速的癌症,它排挤骨髓和血液中的正常细胞,导致正常血细胞数量减少,并持续需要输血。据美国国家癌症研究所(National Cancer Institute)估计,今年将有约19520人被诊断出AML;到2018年,大约有10670名AML患者将死于该病。

Xospata的有效性在138例反复发作或顽固性AML患者的临床试验中得到了研究,这些患者证实存在FLT3突变。21%的患者经治疗完全缓解(无疾病证据,血细胞计数完全恢复)或部分血液学恢复完全缓解(无疾病证据,血细胞计数部分恢复)。在106名使用Xospata治疗开始时需要输血的患者中,31%的患者至少56天没有输血。

临床试验中常见的副作用是肌肉和关节疼痛(肌痛/关节痛)、疲劳和肝酶升高(肝转氨酶)。建议卫生保健提供者监测患者的后可逆性脑病综合征(一种以头痛、意识混乱、癫痫和视力丧失为特征的综合征)、QT间隔时间延长(一种可能导致快速、混乱的心跳的心律状况)和胰腺炎(胰腺炎症)。在服用Xospata的患者中出现了罕见的分化综合征(其症状可能包括发烧、咳嗽、呼吸困难、肺或心脏周围有液体、体重迅速增加、肿胀、肾功能或肝功能障碍)。孕妇或哺乳期妇女不应服用Xospata,因为它可能对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。

FDA批准该申请快速通道和优先审查指定。Xospata还获得了孤儿药的称号,这为帮助和鼓励开发治疗罕见疾病的药物提供了嘉奖。

香港综合肿瘤中心作为亚洲第一家及香港唯一一家提供一站式、跨专科癌症诊治日间肿瘤中心,与维港健康建立战略合作关系,患者更是可以通过维港健康预约香港综合肿瘤中心肿瘤科医生面诊,更直接获取全球最新批准的治疗方案(如肺癌新药劳拉替尼以及PD-1/PD-L1抑制剂等.)。

推荐阅读:Vidaza联合免疫疗法使复发或难治性白血病患者的生存率翻了一番

咨询电话:4006004371
在线预约