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追求镰状细胞治疗的进展

发表于 2018-03-02

据Rice大学生物工程师Gang Bao介绍,科学家已成功使用基因编辑修复了从镰状细胞病患者外周血中提取的干细胞和祖细胞的20%至40%。


宝与贝勒医学院,德州儿童医院和斯坦福大学合作,正在努力寻找治愈遗传性疾病的方法。单个DNA突变导致身体产生粘稠的月牙形红血球,其中含有异常血红蛋白,并可阻塞肢体和器官中的血流。


在今天的奥斯汀年度美国科学促进会会议上的讲话中,Bao透露了一系列测试的结果,以确定基于CRISPR / Cas9的编辑是否能够修复突变。他的发言是题为“基因编辑和人类身份:有希望的进步和道德挑战”的科学会议的一部分。


“镰状细胞疾病是由β-球蛋白基因中的单个突变(在干细胞的DNA中)引起的,”他说。“这个想法是纠正特定的突变,然后有修正的干细胞会分化成正常的血细胞,包括红细胞,那些细胞就会变成健康的血细胞。”


Bao的实验室与Baylor的儿科和血液学助理教授Vivien Sheehan以及德克萨斯州儿童医院的镰状细胞计划的成员合作,收集患有该病的患者的干细胞和祖细胞(CD34阳性细胞)。然后在包装实验室中用CRISPR / Cas9和定制模板(一种旨在纠正突变的DNA)对其进行编辑。


将基因编辑的细胞注射到免疫缺陷小鼠的骨髓中,并在19周后测试以查看有多少人保留了编辑。“修复率保持稳定,这很好,”鲍说。这项植入研究是在斯坦福大学儿科副教授Matt Porteus的实验室中进行的。


该研究的另一个主要发现是,除了小的突变或缺失外,CRISPR / Cas9系统还可以对患者细胞中的基因进行大的改变。这些脱靶效应可能导致疾病。


这些发现是即将发表的论文的一部分,是治疗镰状细胞病的一个步骤。治疗方式的障碍包括优化CRISPR / Cas9系统以消除脱靶效应,以及寻找进一步增加基因校正干细胞数量的方法。


Bao指出,研究人员仍然不知道修复多达40%的细胞是否足以治愈患者。“我们想说'是的',”他说,“但我们还不知道,这是我们希望从最终的临床试验中学到的东西。”

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